Simone基因疗法
的有关信息介绍如下：
基因疗法是指将缺陷基因的野生型拷贝引入患者细胞内以治疗疾病的方法 。该疗法主要利用病毒载体（如腺相关病毒、逆转录病毒）和非病毒载体（如脂质体、纳米颗粒）将治疗性基因导入患者受体细胞 。
基因疗法概念于1972年提出。2012年CRISPR基因编辑技术的应用提升了定点编辑精度。2025年，FDA因安全担忧暂停Elevidys疗法发货，同年中国发布了罕见病基因疗法在研管线清单 。2026年，新型腺相关病毒载体AAV-WM04被开发用于遗传性耳聋治疗并启动临床试验 。同年，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》实施以加强监管 。
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